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Pressemitteilungen

 

 

Ein Jahr nach der rettenden Gentherapie: Mara macht gute Fortschritte<img alt="Mara mit ihren glücklichen Eltern ein Jahr nach der rettenden Behandlung." src="/presse/PressImages/pic_20220520084101_776e88b0c1.jpg" style="BORDER&#58;px solid;" />2022-05-19T22:00:00ZLeipzig. Acht Wochen war die kleine Mara alt, als sie am Universitätsklinikum Leipzig (UKL) eine lebensrettende Gentherapie bekam. Ein gutes Jahr später geht es der kleinen Patientin sehr gut. Die Eltern sehen, dass Mara Fortschritte macht und sind glücklich. Die Mediziner:innen erkennen, dass sich die Werte der Muskelfunktionen deutlich verbessert haben und freuen sich. Alles verläuft ziemlich problemlos – und ist dennoch ein kleines Wunder. Denn mit der angeborenen Erkrankung Spinale Muskelatrophie Typ 1 wäre das Mädchen ohne die erfolgte Gentherapie wahrscheinlich schon tot. <p>&quot;Das Kind wurde in einem auswärtigen sächsischen Krankenhaus geboren&quot;, erinnert sich Prof. Dr. Andreas Merkenschlager, Leiter des <a href="/einrichtungen/kinderklinik/Seiten/sozialpaediatrisches-zentrum.aspx">Sozialpädiatrischen Zentrums</a> und der Abteilung für <a href="/einrichtungen/kinderklinik/Seiten/neuropaediatrie.aspx">Neuropädiatrie</a> an der<a href="/einrichtungen/kinderklinik"> Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendmedizin</a> des UKL. &quot;Den Kolleg&#58;innen dort fiel die Schwäche des Kindes auf und die geringe Motorik. Deshalb wurde eine genetische Untersuchung veranlasst, die die Spinale Muskelatrophie (SMA) ans Tageslicht brachte.&quot;<br><br></p> <p>Die behandelnden Ärzt&#58;innen wandten sich an die Spezialist&#58;innen des UKL, die den Fall übernahmen - und dann musste alles schnell gehen. Denn &quot;time is neuron&quot;, wie Prof. Merkenschlager betont. Oder zu gut Deutsch&#58; Je mehr Zeit vergeht, desto mehr Nervenzellen sterben ab. Umso schlimmer für den Patienten oder die Patientin. Denn bei der Krankheit SMA sterben nach und nach Nervenzellen im Rückenmark ab, die für die Bewegung der Muskeln zuständig sind. Ohne die Reize dieser Nervenzellen wiederum bilden sich die Muskeln zurück, Muskelschwund und Lähmungen folgen. Besonders tragisch für Neugeborene mit Spinaler Muskelatrophie Typ 1&#58; &#160;Sie erreichen nie Entwicklungs-Meilensteine wie Kopfheben, freies Sitzen, Stehen oder Gehen. Sie versterben früh durch Versagen der Atemmuskulatur.<br><br></p> <p>Also hieß es für Patientin Mara &quot;Zeit ist Leben&quot;. Und das Team um Prof. Merkenschlager machte Tempo. Innerhalb extrem kurzer Zeit musste eine Bestätigungsgenetik erfolgen. Hier wird nicht nur die erste genetische Untersuchung geprüft, ob also wirklich das Survival-Motor-Neuron-Gen SMN1 defekt ist, sondern zugleich nach &quot;Ersatz&quot; gesucht. Wenn der selbst in niedriger Zahl gefunden wird, kann die Gentherapie angewendet werden. Alle medizinischen Erkenntnisse wurden der Krankenkasse übermittelt. Die wiederum prüfte schnell, ob alles seine Richtigkeit hat und musste zudem entscheiden, ob das Behandlungszentrum - also das UKL - geeignet ist. So konnte am 31. März 2021 die rettende Infusion bei Mara gelegt werden.</p> <p><br>&quot;Ich bin sehr stolz, dass im März 2021 alle Beteiligten innerhalb weniger Tage die nötigen Entscheidungen treffen konnten&quot;, so Prof. Merkenschlager. &quot;Das Medikament Zolgensma wurde aus dem Ausland eingeflogen, in unserer Krankenhausapotheke aufbereitet und dann der kleinen Patientin verabreicht. Schon in den ersten Tagen danach gab es positive Zeichen&#58; Die Bewegungsfähigkeit des Kindes verschlechterte sich nicht mehr. Es konnte Arme und Beine besser heben.&quot; Der Leipziger Kinderarzt erinnert sich, dass Mutter und Vater von Mara sich rührend um ihre Tochter gekümmert haben. Auch zur Nachbetreuung, die bis zum 18. Lebensjahr im <a href="/einrichtungen/kinderklinik/Seiten/sozialpaediatrisches-zentrum.aspx">Sozialpädiatrisches Zentrum</a> des UKL stattfinden wird, kommen die Eltern zu zweit, berichtet Dr. Janina Gburek-Augustat, Oberärztin des SPZ.<br><br></p> <p>&quot;Leider müssen die Eltern stets nach Leipzig kommen, denn die Nachbetreuung ist recht komplex und muss deshalb in einem geschulten Behandlungszentrum erfolgen. Doch ich glaube, dass die Eltern so glücklich sind, dass sich ihr Mädchen gut entwickelt, dass sie diese Belastung gern auf sich nehmen. Und alle, die bei uns an der Behandlung des Kindes beteiligt sind, schätzen sich glücklich, die Entwicklung der kleinen Patientin weiter verfolgen zu können&quot;, so Prof. Merkenschlager.</p>
Dankes-Aktion des Vereins „Mukoviszidose Leipzig“ in UKL-Ambulanz<img alt="Katja Quast (3.v.re.) und Julia Rothmann (re.) von „Mukoviszidose Leipzig e.V.“ bedanken sich in der Mukoviszidose-Kinderambulanz des UKL mit einem Blumenstrauß bei Oberarzt Dr. Freerk Prenzel (4.v.li.), Dr. Constanze Henn (2.v.li.) und Kolleginnen der Pflege für viele Jahre gute und vertrauensvolle Zusammenarbeit." src="/presse/PressImages/pic_20220513114713_29c21d4897.jpg" style="BORDER&#58;px solid;" />2022-05-12T22:00:00ZLeipzig. Mit einer kleinen Aktion und Blumen haben sich Vertreter:innen des Vereins "Mukoviszidose Leipzig" bei Ärzt:innen und Pflegenden der Mukoviszidose-Kinderambulanz des Universitätsklinikums Leipzig (UKL) für die jahrelange vertrauensvolle Zusammenarbeit bedankt. Manche Patient:innen werden bereits seit Jahrzehnten betreut. Der Verein wurde 1997 von Eltern an Mukoviszidose erkrankten Kindern, erwachsenen Betroffenen und an der Behandlung beteiligtem medizinischen Personal gegründet. <p>Das Lob über ein für beide Seiten angenehmes Miteinander konnte Oberarzt Dr. Freerk Prenzel von der <a href="/einrichtungen/kinderklinik">Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendmedizin</a> aber natürlich auch zurückspiegeln. &quot;Die Zusammenarbeit mit dem Verein klappt bereits seit 18 Jahre, einzelne Mitarbeiter kennen Patientinnen und Patienten bereits fast deren gesamtes bisheriges Leben lang&quot;, erklärt Dr. Prenzel. Das <a href="/einrichtungen/kinderklinik/Seiten/mukoviszidose.aspx">pädiatrische Mukoviszidose-Zentrum am UKL</a> ist auf dem hohen Plus-Level zertifiziert. Dr. Prenzel blickt in die Zukunft&#58; &quot;Wir planen eine bundesweite Befragung von Menschen mit Cystischer Fibrose, wie die Erbkrankheit Mukoviszidose auch heißt. Vor dem Hintergrund neuer Therapieoptionen fragen wir zum Beispiel nach dem individuellen Grad der Belastung.&quot; Ziel sei, so der UKL-Experte, das doch für die Betroffenen spürbare und belastende Behandlungskonzept etwas reduzieren zu können. Die Erkenntnisse werden nach seiner Aussage in einem gemeinsamen Projekt zusammen mit dem Muko-Bundesverein in Bonn gewonnen. Denn &quot;die Sicht der Patientinnen und Patienten ist extrem wichtig für uns&quot;, so der Mediziner. Dr. Prenzels Vision ist ein Zentrum für alle Altersgruppen, nicht nur für Kinder und Jugendliche&#58; &quot;An dieser Vision arbeiten wir sehr gern.&quot;</p> <p>&#160;</p> <p><strong>Mukoviszidose<br></strong>Mukoviszidose (oder auch Cystische Fibrose, kurz CF) ist eine Erbkrankheit. Durch eine Störung des Salz- und Wassertransports bildet sich ein zähflüssiges Sekret, das Organe wie die Lunge und Bauchspeicheldrüse irreparabel schädigt.<br>In Deutschland sind bis zu 8000 Kinder, Jugendliche und Erwachsene betroffen. Jedes Jahr werden etwa 150 bis 200 Kinder mit der seltenen Krankheit geboren.<br>Neben Verdauungsstörungen gehören chronischer Husten (meistens mit Schleimbildung, so genannter produktiver Husten) und Untergewicht zu den häufigsten Symptomen.<br>Mukoviszidose wird durch eine Veränderung im Mukoviszidose-Gen, dem CFTR-Gen, verursacht. CFTR steht für &quot;Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator&quot;. Der Gendefekt führt dazu, dass in vielen Organen des Körpers ein zäher Schleim produziert wird, der die Organe schädigt. Mukoviszidose ist nicht ansteckend.<br>(Quelle&#58; <a href="http&#58;//www.muko-leipzig.de/">www.muko-leipzig.de</a>)&#160;</p>
Kinderschutzimpfungen gegen COVID-19 für Altersgruppe 5 bis 11 Jahre am UKL: Termine bis 10. Februar freigegeben<img alt="Termine bis 10. Februar frei&#58; Kinder zwischen 5 und 11 Jahren können am UKL in der Liebigstraße ihre Schutzimpfungen gegen COVID-19 erhalten." src="/presse/PressImages/pic_20220117123010_8dfb0e62ef.jpg" style="BORDER&#58;px solid;" />2022-01-16T23:00:00ZLeipzig. Für Schutzimpfungen gegen COVID-19 für Fünf- bis Elfjährige hat das Kinderimpfzentrum des Universitätsklinikums Leipzig (UKL) an der Liebigstraße nun Termine bis zum 10. Februar freigegeben. Den kleinen, doch umso wichtigeren Pieks gibt es jeweils dienstags und donnerstags zwischen 9 und 14.30 Uhr sowie mittwochs von 13 bis 18 Uhr. <p>Das Angebot steht allen Bürgerinnen und Bürgern offen, die Anmeldung zu den Impfterminen erfolgt online über das Terminvergabeportal <a href="https&#58;//www.kinderimpfzentrum-uml.de/">https&#58;//www.kinderimpfzentrum-uml.de</a>.&#160;<br>Es werden sowohl Erst- als auch Zweitimpfungstermine angeboten. Verimpft wird der Impfstoff von BioNTech in der speziellen Aufbereitung für Kinder.<br><br></p> <p>Mitzubringen sind eine unterzeichnete Einverständniserklärung aller Sorgeberechtigten, der Impfausweis, ein Personaldokument sowie Aufklärungs-, Anamnese- und Einverständnisformulare, im besten Fall vorausgefüllt, wo es gefordert ist. Die aktuellen Versionen können auf den Seiten des <a href="https&#58;//www.rki.de/DE/Content/Infekt/Impfen/Materialien/COVID-19-Aufklaerungsbogen-Tab.html">Robert-Koch-Instituts</a> oder über Links im Buchungsportal heruntergeladen werden.</p> <p><br>Die schützende Spritze gibt es in einem separaten Gebäude auf dem Gelände des Universitätsklinikums Leipzig, dem &quot;Haus am Park&quot; (Haus 7.2, Liebigstraße 22a), im Park hinter dem Klinikum.&#160;</p> <p>Es ist über den Zugang in der Johannisallee oder über den Parkplatz am Haus 7.2 in der Liebigstraße gut erreichbar. Der zweigeschossige Flachbau liegt direkt hinter der ersten Gebäudereihe und ist barrierefrei zugänglich.</p> <p><br>Impfungen für Kinder zwischen 12 und 17 Jahren werden weiterhin im Impfzentrum im Paulinum am Augustusplatz angeboten (<a href="https&#58;//www.impfzentrum-uml.de/">https&#58;//www.impfzentrum-uml.de</a>). &#160;</p> <p>&#160;</p> <p><strong>Kinder-Impfzentrum am UKL&#58;</strong></p> <ul> <li>Universitätsklinikum Leipzig, &quot;Haus am Park&quot;,&#160;</li> <li>Haus 7.2, Liebigstraße 22a&#160;</li> <li>Dienstag und Donnerstag von 9 Uhr bis 14.30 Uhr, Mittwoch 13 Uhr bis 18 Uhr&#160;</li> </ul> <p>&#160;</p> <p><em>Anmeldung im Terminvergabeportal&#58;</em></p> <p><a href="https&#58;//www.kinderimpfzentrum-uml.de/">https&#58;//www.kinderimpfzentrum-uml.de</a></p> <p>&#160;</p> <p><em>Benötigte Unterlagen&#58;&#160;</em></p> <p>- Einverständniserklärung mit Unterschrift aller Sorgeberechtigten&#160;</p> <p>- Impfausweis</p> <p>- Personaldokument</p> <p>- Aufklärungs-, Anamnese- und Einverständnisformulare</p> <p>&#160;</p> <p><em>Zugang&#58;</em></p> <p>Der Zugang erfolgt über die Liebigstraße (Nähe Johannisallee) oder Johannisallee. <a href="https&#58;//www.kinderimpfzentrum-uml.de/images/lageplan.jpg">Lageplan</a></p>
Effektivste Vorsorgemaßnahme in der Kinderheilkunde<img alt="Im Labor am UKL werden im Neugeborenenscreening Bluttropfen auf Hinweise für derzeit 17 Erkrankungen untersucht. Ab 1. Oktober 2021 kommen zwei weitere hinzu." src="/presse/PressImages/pic_20210928100019_bc10d8a74d.jpg" style="BORDER&#58;px solid;" />2021-09-27T22:00:00ZLeipzig. Vor 30 Jahren nahm das Leipziger Neugeborenenscreening-Labor seine Arbeit auf. Damit setzte sich eine Erfolgsgeschichte der Medizin fort, die inzwischen eine der effektivsten Vorsorgemaßnahmen in der Kinderheilkunde ist. Beginnend mit einer Reihen-Blutuntersuchung auf damals zunächst vier angeborene Stoffwechselstörungen, umfasst dieses Vorsorgeprogramm heute bereits das Screening auf 17 gefährliche Erkrankungen, zwei weitere werden ab 1. Oktober dazukommen. Für die Betroffenen bedeutet das jeweils den Unterschied zwischen einem normalen Leben oder schweren Behinderungen bis hin zum frühen Tod. <p>Eine Million Neugeborene aus Sachsen und Thüringen wurden seit dem Start des Leipziger Labors im Jahr 1991 hier untersucht. Mehr als 700 kleine Patienten mit einer angeborenen Erkrankung konnten so rechtzeitig diagnostiziert werden.&#160;</p> <p>Ein Tropfen Blut aus der Ferse macht dabei den Unterschied&#58; So viel ist nötig, um großes Leid und Folgeschädigungen zu verhindern. Möglich macht dies eine hoch effektive Reihenuntersuchung - das Neugeborenenscreening, eine Erfolgsgeschichte moderner Medizin. Gestartet ist das Programm in den 60er Jahren mit einer angeborenen Erkrankung, der Phenylketonurie. Unbehandelt führt diese Stoffwechselstörung zu schweren körperlichen und geistigen Schäden. Wird die PKU genannte Erkrankung jedoch rechtzeitig erkannt, kann dies mit Hilfe einer strengen Diät verhindert werden. Es gibt nur eine Bedingung&#58; Damit muss sofort nach der Geburt begonnen werden. So wie bei der PKU kommt es auch bei anderen der 17 im Neugeborenenscreening untersuchten Erkrankungen manchmal auf Stunden an. Daher arbeitet das<a href="/einrichtungen/screeningzentrum-sachsen/Seiten/30-jahre-neugeborenenscreening.aspx"> Screeningzentrum</a> rund um die Uhr, an jedem Tag. Liegt das Ergebnis vor, werden die einsendenden Kliniken umgehend informiert, damit mit den Therapien sofort begonnen werden kann. Allein in Sachsen profitieren davon jährlich 20 bis 30 Kinder. &#160;<br><br></p> <p>Bei allen handelt es sich um Patienten mit sehr seltenen Erkrankungen, deren Diagnose ohne Screening oft langwierig und schwierig wäre. &quot;Dabei sind die Erkrankungen gut behandelbar, wenn sie frühzeitig erkannt werden&quot;, erklärt <a href="/einrichtungen/screeningzentrum-sachsen/Seiten/prof-kiess.aspx">Prof. Wieland Kiess,</a> Direktor der <a href="/einrichtungen/kinderklinik">Kinderklinik</a> am Universitätsklinikum Leipzig. &quot;In meiner beinahe 40-jährigen Tätigkeit als Kinderarzt war und ist daher das Neugeborenenscreening ein wichtiger Bestandteil der täglichen Arbeit.&quot;<br><br></p> <p>Dank der schnellen Therapie noch vor dem Auftreten erster Symptome können sich betroffene Kinder gesund und normal entwickeln und sind nicht mehr wie früher lebenslang schwer krank. &quot;Unsere größte Herausforderung ist heute, die Kinder, Jugendlichen und auch deren Eltern von der Lebensnotwendigkeit der lebenslang erforderlichen Präventionsmaßnahmen zu überzeugen, denn erfreulicherweise empfinden sich die allermeisten Patienten, deren Diagnose im Screening nach der Geburt gestellt wurde, nicht als krank, sondern als gesund&quot;, ergänzte <a href="/einrichtungen/screeningzentrum-sachsen/Seiten/dr-beblo.aspx">Dr. Skadi Beblo</a>. Die Kinderärztin betreut viele der im Neugeborenenscreening erkannten Patienten in der UKL-Kinderklinik. Bei elf der im Screening diagnostizierten Erkrankungen erfolgt die Therapie mittels einer hochspezialisierten Diät. Bei anderen kommen Medikamente zum Einsatz. Oder Hilfsmittel, wie im Fall des seit 2009 integrierten Hörscreenings. Damit werden angeborene Schädigungen des Gehörs bei Kindern bereits am 2. oder 3. Lebenstag entdeckt und können so sehr früh versorgt werden. &quot;Für das Sprechenlernen ist Hören sehr entscheidend&quot;, erklärt der Kinder-Audiologe <a href="/einrichtungen/screeningzentrum-sachsen/Seiten/prof-fuchs.aspx">Prof. Michael Fuchs.</a> &quot;Dafür gibt es nur ein Zeitfenster in der frühen Kindheit. Je früher wir daher Kinder mit Hörschädigungen finden und behandeln können, umso besser sichern wir ihre Fähigkeit, sprechen zu können.&quot; &#160;<br><br></p> <p>&#160;</p> <p>In diesem Jahr werden ab dem 1. Oktober zwei weitere Erkrankungen in das Neugeborenen Screening aufgenommen - die Sichelzellanämie und Spinale Muskelatrophie. Und weitere werden folgen, davon ist <a href="/einrichtungen/screeningzentrum-sachsen/Seiten/prof-ceglarek.aspx">Prof. Uta Ceglarek</a>, die Leiterin des Leipziger Screeninglabors, überzeugt. &quot;Das wird möglich, weil wir heute mit modernsten massenspektrometrischen und molekularbiologischen Methoden arbeiten&quot;, so die Klinische Chemikerin. &quot;Vor 30 Jahren wurden aus vier Trockenbluttropfen vier Erkrankungen untersucht. Heute suchen wir in acht 3 Millimeter großen Blut-Spots nach 19 Zielerkrankungen.&quot;&#160;<br><br></p> <p>In der Zukunft werden sich sicher noch präzisere, umfassendere und schnellere Labormethoden für das Neugeborenenscreening entwickeln lassen&#58; Insbesondere genetische Hochdurchsatzverfahren, die eine große Zahl von Proben in sehr kurzer Zeit bearbeiten können, werden es noch ergänzen und revolutionieren. Damit ist die Früherkennung von vielen weiteren angeborenen Erkrankungen und Störungen der kindlichen Gesundheit möglich - und die Fortschreibung einer Erfolgsgeschichte moderner Medizin. &#160;</p> <p>&#160;</p> <p><a href="https&#58;//youtu.be/Re_h9-8h9Q0%20">Warum das Neugeborenen-Screening wichtig ist - ein Videobeitrag&#160;</a></p> <p><br>Mehr zum <a href="/einrichtungen/screeningzentrum-sachsen/Seiten/30-jahre-neugeborenenscreening.aspx">Screeningzentrum Sachsen</a></p> <p>&#160;</p>
Hoffnung auf Leben trotz Spinaler Muskelatrophie: Wenige Wochen alter Säugling erfolgreich mit Gentherapie „Zolgensma“ behandelt<img alt="Dank der Gentherapie „Zolgensma“ wird das kleine Mädchen, das an einer schweren Form einer Seltenen Erkrankung leidet, wohl viele Geburtstage mit seinen Eltern feiern können. Prof. Andreas Merkenschlager, Leiter des Sozialpädiatrischen Zentrums (SPZ) am UKL, freut sich über bereits sichtbare erste Erfolge." src="/presse/PressImages/pic_20210505104638_69ac34a401.jpg" style="BORDER&#58;px solid;" />2021-05-04T22:00:00ZLeipzig. Ein nur einige Wochen alter Säugling aus Sachsen ist kurz vor den Osterfeiertagen am Universitätsklinikum Leipzig (UKL) mit dem Medikament "Zolgensma" behandelt worden. Das Mädchen leidet an Spinaler Muskelatrophie (SMA). Die Krankheit ist selten und führt bei der hier vorliegenden frühen Form unbehandelt meist innerhalb weniger Monate zum Tod. Ursache ist ein Gendefekt. Die Behandlung ist nach Auskunft der behandelnden Ärzte am UKL nicht ohne Risiko. Doch nach derzeitigem Stand hat das Mädchen bislang alles gut vertragen. Zur Freude aller Beteiligten verbessern sich bereits einzelne motorische Fähigkeiten, die sich ohne Medikament stetig verschlechtern würden. <p>Die Spinale Muskelatrophie ist eine Erkrankung bestimmter Nervenzellen im Rückenmark. Diese Nervenzellen leiten Impulse an die Muskulatur weiter, die für die willkürlichen Bewegungen wie Krabbeln, Laufen und Kopfkontrolle zuständig sind. Am UKL haben die Experten viel Erfahrung mit der Behandlung dieser Erkrankung.</p> <p>Die Gentherapie mittels &quot;Zolgensma&quot; ist in Europa erst seit einem knappen Jahr zugelassen. Nur eine einmalige Gabe ist notwendig. Dabei wird ein Ersatz-Gen für das defekte Gen über einen Vektor infundiert. &quot;Der Vektorstoff, ein Virus, funktioniert dabei wie ein trojanisches Pferd&quot;, erläutert Prof. Andreas Merkenschlager, Leiter des <a href="/einrichtungen/kinderklinik/Seiten/sozialpaediatrisches-zentrum.aspx">Sozialpädiatrischen Zentrums (SPZ)</a> und der <a href="/einrichtungen/kinderklinik/Seiten/neuropaediatrie.aspx">Abteilung für Neuropädiatrie an der Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendmedizin</a> des UKL. &quot;Er wird vom Körper akzeptiert und eingelassen und fügt das intakte Ersatz-Gen an.&quot;</p> <p>Dies geschieht jedoch nicht ohne Risiken. So erzeugt das Virus im Körper fast unausweichlich infektionsartige Symptome. &quot;Aber deren Ausprägung kann sehr verschieden sein&quot;, betont Prof. Merkenschlager. Bei nur leichter Ausprägung sind die Veränderungen meist nur im Labor erkennbar, zum Beispiel über die Leberwerte oder das Blutbild. In schweren Fällen tritt hingegen Fieber auf oder es können Veränderungen an Gefäßen entstehen, zum Beispiel kleine Gefäßverschlüsse. &quot;Deshalb überwachen wir unsere kleine Patientin in den Tagen nach der Gabe des Medikaments sehr genau&quot;, so der Kinderarzt.&#160;</p> <p><br>Es gebe hoffnungsvolle Zeichen bei dem zum Zeitpunkt der Gabe des Medikaments acht Wochen alten Säuglings, erklärt Merkenschlager&#58; &quot;Die Bewegungsfähigkeit verschlechtert sich nicht mehr, das ist schließlich das Kernsymptom dieser Krankheit. Die Kleine kann ihre Arme und Beine bereits besser nach oben bewegen&quot;, freut er sich. Auch ihr Schreien und das Trinken seien kräftiger geworden.&#160;</p> <p>&quot;Mit diesem Medikament haben wir ein neues Werkzeug, um Kinder vor dem sicheren Tod zu schützen und Verbesserungen zu erzielen&quot;, erklärt der UKL-Experte. Besonders erfreulich sei die Tatsache, dass bereits nach so kurzer Zeit erst Erfolge zu sehen seien. &quot;Damit überwiegt bei uns der Eindruck, dass das Überleben des kleinen Mädchens langfristig gewährleistet ist.&quot;<br>Ohne die Anwendung von &quot;Zolgensma&quot; versterben Patienten, die an dieser frühen Form der Spinalen Muskelatrophie leiden, in der Regel im ersten oder zweiten Lebensjahr.&#160;</p> <p><br>Nach Ostern durften die Eltern ihre Tochter mit nach Hause nehmen. Am UKL bleibt sie langfristig in Behandlung&#58; &quot;Wir werden das Mädchen über unser Sozialpädiatrisches Zentrum interdisziplinär bis zu ihrem 18. Geburtstag betreuen und ihre Entwicklung überwachen&quot;, erklärten Prof. Andreas Merkenschlager und Dr. Janina Gburek, Oberärztin des SPZ am UKL.</p> <p>&#160;</p>

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