Studien der Neuroimmunologischen Ambulanz

EFC17504: Therapiestudie bei sekundär progredienter Multiple Sklerose ohne Schub in den vergangenen zwei Jahren

Name der Studie

EFC17504: Wirksamkeit und Sicherheit von Frexalimab (SAR441344) im Vergleich zu Placebo

Kurzbeschreibung der Studie

Ziel: Prüfung der Wirksamkeit und Sicherheit von Frexalimab (SAR441344) im Vergleich zu Placebo; Frexalimab ist ein Antikörper, der ein sehr zentrales Signal des Immunsystems (CD40L) erkennt und blockiert, Infusion alle vier Wochen in der Ambulanz

• Prospektiv-randomisierte, verblindete, Placebo-kontrollierte Phase-3-Studie
• ​Laufzeit mind. 2 Jahre; Visiten anfangs alle 4 Wochen (viele davon sehr kurz), später alle drei Monate (MRT etwa alle 6 Monate)

​Einschlusskriterien: „Für wen kommt die Studie in Frage?“​

• 18 bis 60 Jahre alt
• gesicherte, nicht-aktive sekundär-progrediente Multiple Sklerose, d.h. fortschreitende Beeinträchtigung während der letzten 12 Monate (zB gestoppte Gehstrecke bei Physiotherapie), aber keine Schübe in den letzten zwei Jahren; also keine Indikation für zB Siponimod
• Gehfähig, wobei zwei Gehstützen oder Rollator erlaubt sind (EDSS-Wert zwischen 3.0 und 6.5)

Wichtige Ausschlusskriterien:  „Wen wir leider nicht einschließen können“​

• Wesentliche andere aktive Erkrankung, manche Medikamente
• Vorgeschichte mit schweren Infektionen, Infektionsgefährdung, Thromboseneigung

KIAB: Therapiestudie bei schubförmiger Multipler Sklerose

​​Name der Studie

KIAB: Eine Studie zu LY3541860 (CD19-Antikörper) mit erwachsenen Teilnehmenden mit schubförmiger Multipler Sklerose

Kurzbeschreibung der Studie

Ziel: Beurteilung der Sicherheit und Wirksamkeit von LY3541860 bei schubförmiger Multipler Sklerose; LY3541860 ist ein Antikörper, der die B-Zellen in ihrer Funktion hemmt, aber nicht „zerstört“; Infusion alle 4 Wochen in der Ambulanz

• Prospektiv-randomisierte, Placebo-kontrollierte, verblindete, Phase-2a/b-Studie
• Während der ersten 3 Monate erhalten 2/3 der Teilnehmenden das Medikament, 1/3 erhalten Placebo; danach erhalten alle Teilnehmenden sicher das Medikament
• Laufzeit 20 Monate, davon 15 Monate alle 4 Wochen Visite, MRT, Infusion

Einschlusskriterien:  „Für wen kommt die Studie in Frage?“​

• 18 bis 55 Jahre alt
• Gesicherte schubförmige Multiple Sklerose mit einem Schub (oder kontrastmittel-aufnehmendem Herd im MRT) im vergangenen Jahr, ohne Hilfsmittel gehfähig (EDSS max. 5.5)

Wichtige Ausschlusskriterien:  „Wen wir leider nicht einschließen können“​​

• Andere Form von Multipler Sklerose, z. B. progrediente (stetig fortschreitende) Multiple Sklerose
• ​Behandlung mit einer anderen gängigen Multiple-Sklerose-Therapie (Umstellung ggf. möglich)

EFC17919: Therapiestudie bei schubförmiger Multipler Sklerose

Name der Studie

EFC17919: Phase-3-Studie zur Prüfung der Wirksamkeit und Sicherheit von Frexalimab (SAR441344) im Vergleich zu Teriflunomid

Kurzbeschreibung der Studie

Ziel: Prüfung der Wirksamkeit und Sicherheit von Frexalimab (SAR441344) im Vergleich zu Teriflunomid; Frexalimab ist ein Antikörper, der ein sehr zentrales Signal des Immunsystems (CD40L) erkennt und blockiert, Infusion alle vier Wochen in der Ambulanz; Teriflunomid ist ein zugelassenes Medikament zur Behandlung der schubförmigen Multiplen Sklerose, 1 Tablette täglich zu Hause

• Prospektiv-randomisierte, verblindete Phase 3-Studie
• Laufzeit mind. 2 Jahre; Visiten anfangs alle 4 Wochen (viele davon sehr kurz), später alle drei Monate (MRT etwa alle 6 Monate)

Einschlusskriterien: „Für wen kommt die Studie in Frage?“

• 18 bis 55 Jahre alt
• Gesicherte schubförmige Multiple Sklerose mit einem Schub im vergangenen Jahr oder zwei Schüben in den vergangenen 2 Jahren (evtl. ersatzweise MRT-Befund), ohne Hilfsmittel gehfähig (EDSS max. 5.5)

Wichtige Ausschlusskriterien: „Wen wir leider nicht einschließen können“

• ​Wesentliche andere aktive Erkrankung, manche Medikamente
• Vorgeschichte mit schweren Infektionen, Infektionsgefährdung, Thromboseneigung

ABP 692 Biosimilar: Therapiestudie bei schubförmiger Multipler Sklerose, die hochaktive Behandlung erfordert

Name der Studie

ABP 692 Biosimilar: Amgen Ocrelizumab Biosimilar Phase 3 Trial

Kurzbeschreibung der Studie

Ziel: Vergleich zwischen ABP 692 (Ocrelizumab-Biosimilar, „Nachfolger“) und Ocrevus® (Ocrelizumab-Referenzpräparat) bei schubförmiger Multipler Sklerose; Ocrelizumab ist ein stark wirksames Medikament zur Behandlung der Multiplen Sklerose

• Prospektiv-randomisierte, verblindete Phase-3-Studie
• Insgesamt drei Infusionen mit Ocrelizumab-Biosimilar oder -Referenzprodukt, entsprechend Standard-Anwendung (2x300mg zu Beginn, 1x600mg nach 6 Monaten, mit üblicher Begleitmedikation)
• Laufzeit 1 Jahr

Einschlusskriterien: „Für wen kommt die Studie in Frage?“

• ​18 bis 60 Jahre alt
• Schubförmige Multiple Sklerose
• Mindestens zwei Schübe in den letzten zwei Jahren, oder mindestens ein Schub im letzten Jahr, oder im MRT mindestens ein kontrastmittelaufnehmender MS-Herd im letzten halben Jahr

Wichtige Ausschlusskriterien: „Wen wir leider nicht einschließen können“

• ​Progrediente MS
• Wenn die Diagnose vor mehr als 10 Jahren gestellt wurde, darf der EDDS-Wert nicht unter 3.0 liegen
• Begleiterkrankungen, die während der Studie absehbar eine chronische Behandlung mit systemischen Kortikosteroiden und/oder systemischen Immunsuppressiva erfordern könnten

MyClad: Therapiestudie bei Myasthenia gravis, die über reine Augensymptome hinaus geht

Name der Studie

MyClad: Efficacy and Safety of a New Formulation of Oral Cladribine Compared With Placebo in Participants With Generalized Myasthenia Gravis

Kurzbeschreibung der Studie

Ziel: Untersuchung von Wirksamkeit und Sicherheit von Cladribin-Kapseln für die Behandlung von generalisierter Myasthenia gravis (gMG); Cladribin ähnelt dem in der Routine sehr viel verwendeten Azathioprin, wirkt aber gezielter auf Immunzellen und dürfte schneller wirken; Einnahme wenige Tage; Cladribin ist als Tablette zur Behandlung der Multiplen Sklerose zugelassen

• Randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Phase-3-Studie
• Prüfmedikament Cladribin (je 1/3 hochdosiert, niedrigdosiert oder Placebo) zu Studienbeginn; wer Placebo erhielt, bekommt Prüfmedikament nach 6 Monaten; im Verlauf je nach Bedarf Wiederholungen möglich 
• Laufzeit insgesamt 3 Jahre

Einschlusskriterien: „Für wen kommt die Studie in Frage?“

• ​mind. 18 Jahre alt
• Gesicherte Myasthenia Gravis mit über Augensymptome hinaus gehender Muskelschwäche (MGFA Klassen II bis IV)
• Beeinträchtigung des Alltagslebens durch Myasthenie (MG-ADL Score >= 6, davon mind. 50 % nicht-okuläre Symptome)
• Wenn orale Corticosteroide oder/und Acetylcholinesterase-Hemmer eingenommen werden, Dosis mind 4 Wochen stabil; Prednison bzw. Prednisolon max 20 mg, Methylprednisolon max 16 mg tgl

Wichtige Ausschlusskriterien: „Wen wir leider nicht einschließen können“

• Vorliegen einer immunologischen Erkrankung außer Myasthenia Gravis bzw. anderer Erkrankungen, welche eine Kortikosteroidtherapie erfordert
• ​Entfernung der Thymusdrüse vor weniger als 6 Monaten; bestimmte Vorbehandlungen der Myasthenie (Zeitabstand je nach Behandlung unterschiedlich)

Generate-Boost: Therapiestudie bei Autoimmunenzephalitis 

Name der Studie

Generate Boost: Behandlungsstudie für autoimmune Gehirnentzündung

Kurzbeschreibung der Studie

Ziel: Überprüfung der Wirksamkeit und Sicherheit von Bortezomib bei Patienten mit schwerer autoimmuner Enzephalitis; Bortezomib hemmt die Funktion von antikörper-produzierenden Plasmazellen; Injektion subkutan (unter die Haut, wie „Anti-Thrombose-Spritze“)

• Multizentrische, prospektiv-randomisierte, kontrollierte und doppelblinde Phase-2-Studie
• Behandlung mit Bortezomib + Dexamethason oder mit Placebo + Dexamethason
• Maximal 3x3 Wochen (ambulante oder stationäre) Behandlung mit dem Studienmedikament oder Placebo, Laufzeit der Studie weitere 2 Monate Beobachtung ohne Studienmedikament

Einschlusskriterien: „Für wen kommt die Studie in Frage?“

• mindestens 18 Jahre alt
• mittel- bis schwere autoimmune Enzephalitis (mindestens „etwas Hilfe im Alltag benötigt, aber gehfähig“: mRS ≥ 3) 
• Autoantikörper gegen neuronale(s) Oberflächenprotein(e) im Liquor oder Serum, Nachweis darf nicht älter als vier Wochen sein, gerechnet vor Randomisierung 
• Rituximab mindestens einmal erhalten 
• potentiell gebärfähige Patientin (bis zwei Jahre nach Menopause): negativer Schwangerschaftstest

Wichtige Ausschlusskriterien: „Wen wir leider nicht einschließen können“

• Schwangere oder stillende Frauen 
• Akute infiltrative Lungen- oder Perikarderkrankung 
• Maligner Tumor unter laufender oder neu begonnener Chemotherapie 
• ​Fortgesetzte Therapie mit Glucocorticoiden/Rituximab während der Studiendauer (letzte Gabe muss vor erster Gabe des Prüfpräparats abgeschlossen sein)

BRILL: Beobachtungsstudie bei schubförmiger Multipler Sklerose mit spezifischem Medikament (​Ublituximab)

Name der Studie

BRILL: Briumvi® Real World Experience Study

Kurzbeschreibung der Studie

Ziel: Bewertung der Behandlungszufriedenheit, Behandlungspräferenz, Lebensqualität und Verträglichkeit unter der Behandlung mit Ublituximab (Briumvi®) bei schubförmig verlaufender Multiplen Sklerose

• Nicht-interventionelle multizentrische Beobachtungsstudie
• Etwa alle 3-6 Monate zusätzlich zur Routinevisite oder anlässlich der Infusion; zusätzliche Fragebögen, während der Zeit in der Ambulanz zu erledigen
• Laufzeit 2 Jahre

Einschlusskriterien: „Für wen kommt die Studie in Frage?“

• mind. 18 Jahre alt
• Schubförmige Multiple Sklerose mit aktiver Erkrankung, Behandlung mit Ublituxmab (Briumvi®) geplant oder vor höchstens 3 Monaten begonnen

Wichtige Ausschlusskriterien: „Wen wir leider nicht einschließen können“

• ​Behandlung mit anderen gängigen MS-Medikamenten; absehbare organisatorische oder geografische Hürden, die eine regelmäßige Befragung unmöglich machen werden​​

AIOLOS: Beobachtungsstudie bei schubförmiger Multipler Sklerose mit spezifischem Medikament (Studie schließt nicht mehr ein)

Name der Studie

AIOLOS: Nichtinterventionelle Studie zur Evaluation von Injektionstherapien bei Multipler Sklerose

Kurzbeschreibung der Studie

Ziel: Beobachtung der Wirksamkeit, Sicherheit und Patientenzufriedenheit unter Therapie mit Injektionstherapien (Ofatumumab, Glatirameracetat und Interferon β) 

• Nicht-interventionelle, multizentrische Beobachtungsstudie
• ​Laufzeit über 96 Wochen

NEMOS: Verlaufsbeobachtung bei Neuromyelitis optica, MOGAD, NMOSD und verwandten Erkrankungen

Name des Registers

Diagnostik, Therapie und Verlauf der Neuromyelitis optica. Eine nicht interventionelle Kohortenstudie der Neuromyelitis optica Studiengruppe (NEMOS)

Kurzbeschreibung des Registers

Ziel: Beobachtung des Krankheitsverlaufs, Kenntnisse über die Neuromyelitis-optica-Spektrum- Erkrankungen (NMOSD) und MOG-Antikörper assoziierten Erkrankungen (MOGAD) zu erweitern und damit die Diagnostik und Therapie der von dieser Erkrankung betroffenen Patienten zu verbessern

• Visiten einmal jährlich

Ein​schlusskriterien: „Für wen kommt das Register in Frage?“

• Diagnose oder Verdacht auf NMOSD oder MOGAD
• Mutmaßlich autoimmun-entzündliche Erkrankungen, die einem der sechs Kernsymptome der NMOSD zuzuordnen sind: Optikusneuritis, Myelitis, Area postrema Syndrom, Hirnstammsyndrom, Dienzephales Syndrom, zerebrales Syndrom mit typischem MRT-Befund
• ​Betroffene jeglichen Alters und Geschlechts

Generate: Verlaufsbeobachtung bei Autoimmunenzephalitis

Name des Registers

GENERATE – GErman NEtwork for REsearch on AuToimmune Encephalitis

Kurzbeschreibung des Registers

Ziel: Beobachtung des Krankheitsverlaufs, Verbesserung der Diagnostik, Therapie und Versorgung von Patienten mit Autoimmunenzephalitiden 

• Visiten einmal jährlich
• Fallweise zusätzlich Biobanking und genetische Untersuchungen

Einschlusskriterien: „Für wen kommt die Studie in Frage?“

• ​Betroffene einer Autoimmunenzephalitis jeglichen Alters und Geschlechts

KNN Neuroborreliose: Verlaufsbeobachtung bei Neuroborreliose

Name des Registers

Registerstudie des Klinischen Netzwerks Neuroborreliose

Kurzbeschreibung des Registers

Ziel:  Verbesserung der Versorgung von Neuroborreliose-Patienten

• Drei Visiten alle drei bis sechs Monate, für 12 Monate nach Diagnose

Einschlusskriterien: „Für wen kommt die Studie in Frage?“

• ​Gesicherte oder wahrscheinliche Neuroborreliose

KKNMS-Kohorte: Verlaufsbeobachtung bei Multipler Sklerose (Studie schließt nicht mehr ein)

Name des Registers

Kohortenstudie des Krankheitsbezogenen Kompetenznetz Multiple Sklerose (KKNMS)

Kurzbeschreibung des Registers

Ziel: Beobachtung des Krankheitsverlaufs, Verbesserung des Patientenversorgung

• Einschluss beendet
• Visiten alle zwei Jahre 

Einschlusskriterien: „Für wen kam die Studie in Frage?“

• kürzlich diagnostizierte Schubförmig Remittierende Multiple Sklerose 
• ​klinisch isoliertes Syndrom (CIS)